Harry Malech, MD, Chief of กล่าวว่า

Harry Malech, MD, Chief of กล่าวว่า "ขอบเขตกว้างของการทำงานของภูมิคุ้มกันที่วิธี การบำบัด ด้วยยีนของเราได้คืนสู่ทารกที่มี X-SCID เช่นเดียวกับเด็กโตและคนหนุ่มสาวในการศึกษาของเราที่ NIH นั้นไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อน" แผนกภูมิคุ้มกันวิทยาทางพันธุกรรมในห้องปฏิบัติการภูมิคุ้มกันวิทยาทางคลินิกและจุลชีววิทยาของ NIAID ดร. Malech ร่วมเป็นผู้นำในการพัฒนาแนวทางการรักษาด้วยยีนเลนติไวรัสกับ Brian Sorrentino, MD ของ St. Jude ซึ่งเสียชีวิตเมื่อปลายปี 2018 "ผลลัพธ์ที่น่ายินดีเหล่านี้จะเกิดขึ้นไม่ได้หากปราศจากความพยายามของเพื่อนที่ดีและผู้ร่วมงานของฉันซึ่งล่วงลับไปแล้ว Brian Sorrentino ผู้มีส่วนสำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษานี้และนำเข้าสู่การทดลองทางคลินิก" ดร. Malech กล่าวเมื่อเปรียบเทียบกับกลยุทธ์ยีนบำบัดที่ทดสอบก่อนหน้านี้สำหรับ X-SCID ซึ่งใช้พาหะนำโรคและสูตรเคมีบำบัดอื่น ๆ แนวทางปัจจุบันดูปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่า ในการศึกษาก่อนหน้านี้ การบำบัดด้วยยีนได้ฟื้นฟูการทำงานของทีเซลล์แต่ไม่ได้ฟื้นฟูการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกันหลักอื่นๆ ได้อย่างเต็มที่ รวมถึงเซลล์บีและเซลล์ NK ในการศึกษาปัจจุบัน ผู้เข้าร่วมไม่เพียงแต่พัฒนาเซลล์ NK และเซลล์ B เท่านั้น แต่ทารกสี่คนยังสามารถหยุดการรักษาด้วยอิมมูโนโกลบูลินทางหลอดเลือดดำ ซึ่งเป็นการฉีดแอนติบอดีเพื่อเพิ่มภูมิคุ้มกัน แอนติบอดีสามในสี่ตัวพัฒนาการตอบสนองของแอนติบอดีต่อการฉีดวัคซีนในวัยเด็ก ซึ่งเป็นข้อบ่งชี้ถึงการทำงานของบีเซลล์ที่แข็งแกร่ง